Στο πλαίσιο της συνεδρίας για τα ορφανά φάρμακα και την καινοτομία, υπό την προεδρεία του καθηγητή Αθανάσιου Βοζίκη, η πρώτη ομιλήτρια, κυρία Μελπομένη Στυλιάδου, VP Head Public Policy & Healthcare Sustainability, Europe & Canada, Takeda Pharmaceutical Company, κατά την παρουσίασή της αναφέρθηκε στο πρόβλημα των ορφανών φαρμάκων και των σπανίων παθήσεων. Από τη μία πλευρά οι ασθένειες είναι σπάνιες, αλλά από την άλλη είναι και πάρα πολλές, είπε. Σύμφωνα με τη EURORDIS, την ένωση συλλόγων ασθενών για σπάνιες παθήσεις, υπάρχουν πάνω από 7.000 σπάνιες ασθένειες, ενώ πολλές από αυτές θεωρούνται υπερ-σπάνιες. Σύμφωνα με τον ορισμό των σπάνιων ασθενειών, αυτές προσβάλλουν λιγότερους από 5 ασθενείς σε πληθυσμό 10.000 ατόμων, ωστόσο στην πραγματικότητα προσβάλλουν 1 ασθενή σε πληθυσμό 100.000 ατόμων. Το πιο σημαντικό είναι ότι στην Ευρώπη υπάρχουν 30.000.000 ασθενείς που υποφέρουν από κάποια σπάνια ασθένεια. Το πρόβλημα είναι αρκετά περίπλοκο τόσο από επιστημονική άποψη, καθώς είναι δύσκολο να διαγνωστεί, καθώς και από οικονομική άποψη, επειδή δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών είναι δύσκολο για τις φαρμακευτικές εταιρείες να προσαρμόσουν το επιχειρηματικό τους μοντέλο ώστε να επενδύσουν στην έρευνα. Η κυρία Στυλιάδου συνέχισε την τοποθέτησή της παρέχοντας ιστορική αναδρομή για το θέμα των σπάνιων ασθενειών, καθώς η πρώτη χώρα που αντιμετώπισε δραστικά τις σπάνιες ασθένειες ήταν οι Η.Π.Α. το 1983, στη συνέχεια η Ιαπωνία το 1990 και τέλος η Ε.Ε. το 2000, που υιοθέτησε κανονισμό. Το αποτέλεσμα αυτών των ενεργειών ήταν ότι σήμερα διαθέτουμε 145 θεραπείες για σπάνιες ασθένειες, ωστόσο το πρόβλημα παραμένει τεράστιο, καθώς οι θεραπείες που υπάρχουν αφορούν μόνο το 5% των σπάνιων ασθενειών, ενώ πολύ συχνά οι ασθενείς δεν έχουν πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες. Η κυρία Στυλιάδου προς το τέλος της εισήγησής της παρουσίασε ορισμένες προτάσεις για το τεράστιο αυτό πρόβλημα, ξεκινώντας από την πολυπαραγοντική αξιολόγηση της οικονομικής αποτελεσματικότητας, λαμβάνοντας όμως υπόψη τη σπανιότητα, την προβλεψιμότητα του κόστους, την έγκαιρη διάγνωση και πρόσβαση σε θεραπεία και τέλος την υποστήριξη με ψηφιακή ιατρική. Κλείνοντας η ομιλήτρια μίλησε για τα ορφανά φάρμακα και για την έρευνα που δημοσιεύθηκε το καλοκαίρι, σύμφωνα με την οποία παρουσιάστηκε ότι το 95% των ασθενειών δεν έχουν καμία θεραπεία, ότι αναφορικά με την πρόσβαση των ασθενών υπάρχουν μεγάλες διαφορές μεταξύ των χωρών και τέλος ότι υπάρχει διαφοροποίηση των τιμών των φαρμάκων.
Ο δεύτερος ομιλητής της συνεδρίας, κύριος Βασίλειος Μπαρμπούνης, Παθολόγος Ογκολόγος, Διευθυντής της Γ’ Ογκολογικής Κλινικής στο Νοσοκομείο Metropolitan, ξεκίνησε την παρουσίασή του αναφερόμενος κι εκείνος στα στατιστικά στοιχεία των σπανίων παθήσεων, όπως και η κυρία Στυλιάδου, ενώ εξήγησε ότι τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τις σπάνιες παθήσεις ονομάζονται ορφανά καθώς είναι όντως σπάνια, ενώ ορφανά ονομάζονται και τα φάρμακα για τις παθήσεις του τρίτου κόσμου, όπως τα τροπικά νοσήματα. Η πλειοψηφία των σπανίων παθήσεων οφείλεται σε γενετικές μεταλλάξεις, ενώ άλλες κληρονομούνται, ωστόσο η ακριβής αιτία δεν είναι ακόμη γνωστή. Στη συνέχεια αναφέρθηκε στην Orphan Drug Act, μέσω της οποίας το 1983 ξεκίνησαν οι φαρμακευτικές εταιρείες στις Η.Π.Α. να αναπτύσσουν φάρμακα για τις σπάνιες παθήσεις. Στην Ευρώπη από το 1999 ξεκίνησε η έρευνα στο συγκεκριμένο τομέα, ενώ το 2014 τέθηκε σε ισχύ η κοινή συμφωνία μεταξύ των κρατών μελών για την προμήθεια ιατρικών φαρμάκων. Στη συνέχεια αναπτύχθηκε ο οργανισμός PRIME, που αποσκοπεί στην επιτάχυνση της αξιολόγησης των εγκρίσεων, μοιάζει με τον FDA των Η.Π.Α. και απαρτίζεται από επιστήμονες των κρατών μελών της Ε.Ε., αλλά και από αντιπροσώπους ασθενών. Όσον αφορά το κόστος διάθεσης ενός νέου φαρμάκου στην αγορά, υπάρχει διαφωνία, ενώ μπορεί να διακυμαίνεται και ανάλογα με τη θεραπευτική περιοχή, δημιουργώντας κατ’ αυτό τον τρόπο ανισότητες στον τομέα της υγείας, καθώς η τιμή αυτών των φαρμάκων είναι πολύ υψηλή. Κλείνοντας ο κύριος Μπαρμπούνης αναφέρθηκε στα καίρια ερωτήματα, δηλαδή ποιος πληρώνει για την καινοτομία (το δημόσιο, η βιομηχανία, οι ασθενείς, η κοινωνία;) και ποιος παράγει τελικά καινοτομία (μέσες και μικρές εταιρείες, ακαδημαϊκά ιδρύματα, συμπράξεις δημόσιου και ιδιωτικού τομέα;). Ωστόσο, όλες οι ενέργειες που γίνονται, σύμφωνα με τον Οργανισμό Ηνωμένων Εθνών, είναι σπασμωδικές και παρέχουν ανεπαρκείς λύσεις. Παρ’ όλ’ αυτά, το τελευταίο διάστημα οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες υποστηρίζουν την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων, παρά τους περιορισμούς λόγω της διαφορετικότητας αυτών των φαρμάκων. Το πιο σημαντικό είναι η συζήτηση που έχει προκληθεί μεταξύ των οικονομολόγων λόγω του υψηλού κόστους αυτών των φαρμάκων και των εταιρειών που τα παράγουν, αλλά και η ενθάρρυνση της καινοτομίας σε τομείς με υψηλές ανάγκες.
Στη συνέχεια της συνεδρίας, η κυρία Άλκηστις Χριστοφίλου, Δικηγόρος, Εταίρος στη δικηγορική εταιρία «Ρόκας», σχολίασε την αυτόματη επιστροφή του clawback που βασίζεται σε εκτεταμένη οριζόντια νομοθετική ρύθμιση στο πλαίσιο των μνημονιακών ρυθμίσεων. Καθώς πολλές φαρμακευτικές επιχειρήσεις αντιτάχθηκαν στη ρύθμιση του clawback, το Συμβούλιο της Επικρατείας, ως αρμόδιο όργανο, σταθμίζοντας τα όρια της ελληνικής οικονομίας, δέχθηκε τις παρεμβάσεις και τους περιορισμούς των ατομικών δικαιωμάτων προς όφελος του γενικού συμφέροντος για να μην καταρρεύσει η εθνική οικονομία. Περιορίστηκε λοιπόν το δικαίωμα στην ιδιοκτησία και την οικονομική δραστηριότητα, καθώς το κράτος συνταγογραφεί και ορίζει την τιμή του φαρμάκου, ενώ παρατηρήθηκε και πλήρης αδιαφάνεια στις διαδικασίες και σύγκρουση συμφερόντων του κράτους. Όλες οι αιτιάσεις και τα παράπονα που κατατέθηκαν είχαν ένα πολύ σοβαρό λοιπόν υπόβαθρο μέσα στο πλαίσιο της συνταγματικής ανάπτυξης, καθώς όλο το πρόβλημα μεταφέρθηκε στον πάροχο. Μέχρι στιγμής έχει γίνει αποδεκτό το αίτημα της εθνικής οικονομίας και έχουν απορριφθεί οι αιτιάσεις, με εξαίρεση τα ορφανά φάρμακα, καθώς σταθμίστηκε η ειδική περίπτωση αυτών των φαρμάκων. Η κυρία Χριστοφίλου έκλεισε το σχολιασμό της αναφέροντας ότι το δικαστήριο ασχολείται τώρα με το χρόνο του clawback, κατά πόσο δηλαδή δικαιολογείται πλέον η διατήρησή του έπειτα από τόσα χρόνια, ενώ είχε εισαχθεί ως προσωρινό μέτρο.
Ο δεύτερος σχολιαστής της συνεδρίας, ο κύριος Δημήτρης Ζάφτης, Αντιπρόεδρος του Συλλόγου Μυασθενών Ελλάδας (H-MGA), επεσήμανε για άλλη μία φορά ότι τα ορφανά φάρμακα καλύπτουν μόνο το 5% του συνολικού αριθμού των σπάνιων ασθενειών. Στη συνέχεια μίλησε για τη μυασθένεια Gravis, που είναι αυτοάνοση νευρολογική πάθηση και παρουσίασε όλα τα προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς στην καθημερινότητά τους. Αυτή τη στιγμή μόνο φάρμακα εκτός ενδείξεων υπάρχουν για τη μυασθένεια, και αυτό δυστυχώς συμβαίνει για αρκετές ασθένειες, χωρίς να καλύπτονται οι ανάγκες των ασθενών και να αντιμετωπίζονται τα συμπτώματα. Ο κύριος Ζάφτης ολοκλήρωσε τον σχολιασμό του τονίζοντας ότι η πρόσβαση στο φάρμακο είναι πολύ δύσκολη και ιδιαίτερα χρονοβόρα, κυρίως αυτή την περίοδο που η προσοχή έχει στραφεί στην πανδημία COVID-19. Τόνισε ότι ένα φάρμακο είναι καλό, όταν είναι διαθέσιμο και προσιτό, η συμμετοχή των ασθενών στο HTA είναι επιβεβλημένη, καθώς και στις κλινικές μελέτες.
Ο τελευταίος σχολιαστής, ο κύριος Δημήτρης Κούβελας, Καθηγητής στο Εργαστήριο Κλινικής Φαρμακολογίας και Διευθυντής του Εργαστηρίου Κλινικής Φαρμακολογία στο Τμήμα Ιατρικής του Α.Π.Θ. ξεκίνησε με το ερώτημα ποιος πληρώνει την καινοτομία στα φάρμακα, λέγοντας ότι κανείς δεν πρόκειται να πληρώσει καμία καινοτομία εάν αυτή δεν είναι αναγκαία. Οπότε το πιο σημαντικό είναι η αξιολόγηση, κατά πόσο δηλαδή η νέα τεχνολογία έχει κάποια χρησιμότητα για τους ασθενείς. Αυτό που έχει σημασία κατά τον κύριο Κούβελα είναι να εξετάσουμε τις συνθήκες που πρέπει να αποδειχθεί η θεραπευτική τους αξία. Είχε γίνει πρόταση από μια ομάδα ειδικών γιατρών να υπάρχει πρόσβαση στο σύνολο των κλινικών μελετών, όχι μόνο σε αυτές που επιλέγει η εταιρεία, πρόσβαση λοιπόν σε όλη τη μεθοδολογία και την έρευνα, ώστε να γίνει σωστή αξιολόγηση. Κλείνοντας τη συνεδρία ο κύριος Κούβελας σχολίασε επίσης ότι οι ασθενείς θα πρέπει να γνωρίζουν πώς ό,τι έρχεται ως καινοτομία ενδέχεται να μην έχει καμία θεραπευτική αξία.